FDA одобрила первый генный препарат для синдрома Санфилиппо А

FDA одобрила ребисуфлиген этиспарвовек-хопф — первый генный препарат для лечения мукополисахаридоза IIIA типа (синдрома Санфилиппо А) у детей. Препарат доставляет рабочую копию гена SGSH через аденоассоциированный вирусный вектор однократной внутривенной инъекцией.

Это позволяет клеткам вырабатывать сульфамидазу — фермент, дефицит которого приводит к накоплению гепарансульфата в лизосомах и вызывает прогрессирующую задержку развития, нарушения поведения и двигательные расстройства.